千虹醫(yī)藥網(wǎng)12月6日訊 多年之后回望，2017年10月8日應(yīng)是中國藥的一個新起點(diǎn)。
這一天，被醫(yī)藥行業(yè)視為新中國成立以來最重大的醫(yī)藥政策，甚至全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)也為之震動的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（下稱《意見》）發(fā)布。
從業(yè)40年的清華大學(xué)法學(xué)院衛(wèi)生法研究中心研究員卓永清，最近碰到很多國外同行來詢問：中國醫(yī)藥界正在發(fā)生什么事？
當(dāng)下的中國人，已經(jīng)可以和發(fā)達(dá)國家的公眾同步享受絕大多數(shù)的新產(chǎn)品。但，新藥是一個例外。
國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）統(tǒng)計(jì)，在2001年至2016年期間，發(fā)達(dá)國家有433種創(chuàng)新藥上市，只有100多種在中國上市。“在這一點(diǎn)上，我們遠(yuǎn)遠(yuǎn)比不上歐、美、日等發(fā)達(dá)國家，甚至比不上非洲一些國家?！眹倚滤帉徳u委員會專家朱迅在一個高峰論壇上說。
國內(nèi)新藥自主研發(fā)匱乏，據(jù)藥渡數(shù)據(jù)索引，自2001年到2016年，CFDA共批準(zhǔn)上市一類化學(xué)藥13個、生物藥16個。不但數(shù)量有限，而且這些創(chuàng)新藥的國際化程度很低，基本沒有在國外上市。
而患者能購買到的國外新藥，往往也是歐美用了六七年之后的。這段滯后的時(shí)間，對于一些重癥患者來說，就是生與死的距離?；蛘邽榱俗穼ど南Ｍ蛘邽榱烁玫纳尜|(zhì)量，一批有經(jīng)濟(jì)實(shí)力的中國患者渴望第一時(shí)間使用全球最先進(jìn)的治療手段和藥物。
此次新政出臺，食藥監(jiān)總局副局長吳湞的解讀是，“標(biāo)題已經(jīng)寫明白了，就是鼓勵創(chuàng)新?！币鉀Q公眾用藥的問題，讓公眾能用得上新藥，用得上好藥，讓醫(yī)生在給患者治病的過程當(dāng)中能夠有更多的選擇。
卓永清認(rèn)為，《意見》的規(guī)格之高，已將醫(yī)藥審評審批制度改革上升為一項(xiàng)政治任務(wù)，肯定會給國內(nèi)醫(yī)藥界帶來巨大變化。
國外新藥在中國上市遲滯，主要源于中國藥審制度上設(shè)計(jì)。一個國外新藥要進(jìn)入，需要重新在中國做臨床試驗(yàn)，且要先經(jīng)過食藥監(jiān)總局的臨床試驗(yàn)審批，等待審批的時(shí)間就長達(dá)一到兩年，而主要藥物研發(fā)國家的通行做法是一個月。
僵化的審評流程，同樣讓國內(nèi)的制藥企業(yè)很受傷，嚴(yán)重影響企業(yè)的研發(fā)效率和進(jìn)度。臨床試驗(yàn)的結(jié)果是藥品價(jià)值的唯一試金石，早一天開始臨床試驗(yàn)，就可能早一天讓患者用上新藥，也早一天為企業(yè)帶來回報(bào)，這對于初創(chuàng)企業(yè)尤為關(guān)鍵。國內(nèi)漫長的審批時(shí)間，迫使一些創(chuàng)新企業(yè)將早期臨床試驗(yàn)放到澳大利亞、韓國等國家進(jìn)行。
積重難返，唯有改革一途。2015年8月，國務(wù)院印發(fā)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》（下稱“44號文件”），按下改革快進(jìn)鍵，此后，一系列新政新規(guī)讓整個制藥行業(yè)為之激蕩。
創(chuàng)新發(fā)動機(jī)已然運(yùn)轉(zhuǎn)，在這場針對化學(xué)藥、生物藥，旨在優(yōu)勝劣汰、讓藥品回歸本源的鍛造中，跑高速之前，還需更多的磨合，大量藥企和藥品將在這個過程中被顛簸掉。
縝密的“組合拳”
新政啟動造成的行業(yè)震蕩已然顯現(xiàn)。
兩年前，CFDA發(fā)起藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)自查核查。這場被業(yè)內(nèi)稱為“7·22慘案”的風(fēng)暴，在國內(nèi)臨床數(shù)據(jù)的真實(shí)性上撕開一道大口子。
核查涉及2033個已申報(bào)生產(chǎn)或進(jìn)口的待審藥品注冊申請，截至2017年6月底，申請人主動撤回1316個待審藥品；在其余已核查的313個藥品注冊申請中，發(fā)現(xiàn)38例臨床試驗(yàn)涉嫌數(shù)據(jù)造假。
同在2015年，還出臺“44號文件”，刷新了“新藥”的概念，將新藥由原來的“未曾在中國境內(nèi)上市銷售的藥品（業(yè)內(nèi)俗稱‘全球新’）”，調(diào)整為“未在中國境內(nèi)外上市銷售的藥品”。一字之差，大大提高了未來中國新藥的含金量。
以至到2016年，出現(xiàn)一個轉(zhuǎn)折?？傮w藥品的注冊申請、申報(bào)和批準(zhǔn)數(shù)量大幅下降，但新藥注冊的申請數(shù)量逆勢增長?！扒擞?jì)劃”專家、藥渡經(jīng)緯創(chuàng)始人李靖在一個醫(yī)藥論壇上分析，2016年，CFDA藥品審評中心共承辦新的藥品注冊申請3779個，較上年下降54%，且審批臨床多，上市產(chǎn)品少。而新藥研發(fā)動力并未受到影響，新藥注冊申請數(shù)量繼續(xù)增長。
緊接著，2016年啟動上市許可人制度試點(diǎn)，鼓勵研究機(jī)構(gòu)和人員開展藥物研發(fā)；在優(yōu)化審評機(jī)制方面，CFDA發(fā)布新的優(yōu)先審評審批的藥品類別，鼓勵和加快創(chuàng)新藥以及有重大臨床價(jià)值的藥物研發(fā)。
同時(shí)，CFDA還發(fā)布多個“征求意見稿”，意圖簡化境外創(chuàng)新藥物在國內(nèi)上市的審批流程，降低國外新藥進(jìn)入中國的政策門檻；實(shí)現(xiàn)中國新藥的研發(fā)和上市與全球同步。
一批“全球新”藥獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床，一批創(chuàng)新藥和臨床急需的藥品獲準(zhǔn)上市后，2017年6月初，CFDA正式加入國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）。該組織旨在協(xié)調(diào)不同國家間藥品質(zhì)量、安全性和有效性的技術(shù)規(guī)范，推動藥品注冊要求的一致性和科學(xué)性。
在朱迅看來，這對中國醫(yī)藥行業(yè)的意義，不亞于中國當(dāng)初加入世貿(mào)組織的意義。加入ICH背后，正是中國藥品審評審批質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)逐步與國際接軌。
CFDA的“組合拳”邏輯縝密，一步步把前面的“雷”掃掉，為新藥研發(fā)和仿制藥升級清出安全通道。10月8日《意見》一出，直接提出創(chuàng)新先行。
本輪審評審批制度改革，有兩大主線，除了創(chuàng)新藥要新，另一條就是仿制藥要同。所謂“同”，就是要求國產(chǎn)仿制藥通過一致性評價(jià)，在質(zhì)量和藥效上達(dá)到與原研藥一致的水平。
對那些沒有創(chuàng)新能力、主要生產(chǎn)仿制藥的中小藥企來說，凜冬已至。中國是醫(yī)藥企業(yè)數(shù)量最多的國家，據(jù)2015年統(tǒng)計(jì)，國內(nèi)有5000多家藥企，基本扎堆在生產(chǎn)原料藥和仿制藥。中國還沒有一家真正的國際型大藥企。
這輪加緊的藥政改革，依舊是由政府監(jiān)管部門主導(dǎo)之下開展，對藥企將是一場洗牌，淘汰一批落后品種，促使一些落后企業(yè)退出市場。
“剛開始的時(shí)候推進(jìn)比較慢、多數(shù)企業(yè)也不配合，以為又是一陣風(fēng)。新任藥監(jiān)局局長上任之后，這陣風(fēng)持續(xù)地刮，企業(yè)才看到要動真格的了。”一位藥企負(fù)責(zé)人對《財(cái)經(jīng)》記者分析。
被深度卷入的藥企，并沒有多少話語權(quán)和抗拒的資本，只能順勢而為?！耙粊恚壳暗拇蟓h(huán)境下，那些傳統(tǒng)的做法不好施展；二來風(fēng)險(xiǎn)太大，弄不好，就會惹禍上身，畢竟都是做仿制藥出身，控制不好再找歷史舊賬，自己早晚倒霉。”上述藥企負(fù)責(zé)人稱。
由于技術(shù)實(shí)力和資金投入都不夠，很多藥企根本無力證明自己生產(chǎn)的仿制藥與原研藥具有一致性。因此，即便是國內(nèi)的大型藥企，也會受影響，“只是程度不一樣，但終歸實(shí)力擺在那——吹斷了幾只胳膊，還有大腿在。而競爭的中小企業(yè)對手死了一部分，事實(shí)上是增加了大企業(yè)的份額?！鄙鲜鏊幤筘?fù)責(zé)人分析。
官方的數(shù)據(jù)透露了這一趨勢。CFDA公布的《2016年度食品藥品監(jiān)管統(tǒng)計(jì)年報(bào)》顯示，截至2016年11月底，全國共有原料藥和制劑生產(chǎn)企業(yè)4176家。這比2015年減少了889家。
盡管官方解釋稱，減少的原因是一些企業(yè)未通過GMP認(rèn)證，暫緩換證。但在監(jiān)管趨嚴(yán)的形勢下，換證本身就是一道可以壘高的門檻，制藥業(yè)淘汰落后產(chǎn)能的趨勢已經(jīng)明朗。
從整個行業(yè)的發(fā)展看，國內(nèi)制藥行業(yè)的集中度一定要提升，但“實(shí)現(xiàn)途徑不能是強(qiáng)制行政命令關(guān)門，本輪改革是通過監(jiān)管機(jī)構(gòu)提高標(biāo)準(zhǔn)，運(yùn)用市場邏輯來實(shí)現(xiàn)優(yōu)勝劣汰”。蘇州偶領(lǐng)生物醫(yī)藥有限公司總經(jīng)理謝雨禮對《財(cái)經(jīng)》記者分析。
至2016年，艾美仕市場研究公司的數(shù)據(jù)顯示，國內(nèi)制藥企業(yè)和集團(tuán)中，前100家貢獻(xiàn)了60%以上的市場份額，預(yù)計(jì)未來的市場集中度還會攀升。排名前20位的企業(yè)中，外資企業(yè)和本土企業(yè)各占半壁江山。
有業(yè)內(nèi)保守估計(jì)，國內(nèi)約三分之一的藥企會被改革大潮沖掉。從汽車、手機(jī)、電腦等行業(yè)的規(guī)律看，與市場集中度提高結(jié)伴而來的，是產(chǎn)業(yè)快速增長、價(jià)格明顯下降和創(chuàng)新驅(qū)動的產(chǎn)業(yè)升級。
扒住歷史性“機(jī)會窗”
北京一家生物制藥公司的總裁云鵬（化名）是這場改革的受益者。公司的第一個新藥排了16個月的隊(duì)，才被批準(zhǔn)進(jìn)入臨床；改革后，第二個新藥的臨床申請縮短為7個月，就批準(zhǔn)了。
進(jìn)口新藥的審批也在提速。肺癌靶向藥物泰瑞莎，僅7個月就獲批在中國上市，距離其在美國獲批只晚15個月，刷新進(jìn)口藥上市速度的紀(jì)錄。
卓永清將本輪制度改革比喻為對美國FDA的“臨摹”，同時(shí)，CFDA跟歐盟和日本的醫(yī)藥管理機(jī)構(gòu)都有很多的接觸，“要學(xué)就跟最好的老師學(xué)”。
中國的醫(yī)藥創(chuàng)新排名很不理想。由四家醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會在2016年發(fā)布的《構(gòu)建可持續(xù)發(fā)展的中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)》（下稱《醫(yī)藥創(chuàng)新報(bào)告》）顯示，美國創(chuàng)新貢獻(xiàn)占全球一半左右，穩(wěn)居老大地位；第二梯隊(duì)是日、英、德等，創(chuàng)新貢獻(xiàn)約在5%-10%；中國被歸為第三梯隊(duì)，創(chuàng)新貢獻(xiàn)約為4%。
絕大多數(shù)中國藥企都選擇商業(yè)風(fēng)險(xiǎn)較小的仿制藥，最終使得中國這個全球第二大醫(yī)藥消費(fèi)市場，在12萬個化學(xué)藥批準(zhǔn)文號中，95%以上為仿制藥。
朱迅稱，國產(chǎn)仿制藥是“山寨藥”，在藥效上缺乏與原研藥的客觀對比，甚至有些是安全卻無效的。
創(chuàng)新藥通過專利帶來市場溢價(jià)和實(shí)現(xiàn)高利潤，而仿制藥的市場策略截然不同，追求的是市場的廣度，薄利多銷。中國在幾乎所有生產(chǎn)制造領(lǐng)域都是由此上道的。
“作為一個制藥大國，中國只走仿制藥這條路肯定是行不通的?！弊坑狼鍖Α敦?cái)經(jīng)》記者分析。
五年前，云鵬在一大型民營醫(yī)藥集團(tuán)任分公司副總時(shí)，就預(yù)感到國內(nèi)仿制藥的商業(yè)道路會越走越窄。他開始尋找投資人，往創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)型。憑借在制藥圈積累的人脈和信譽(yù)，很快找到投資，創(chuàng)辦了一家專注于腫瘤創(chuàng)新藥研發(fā)的企業(yè)。
的確如他所預(yù)測，仿制藥行業(yè)越來越不好干?？鐕幤?017年第二季度的財(cái)報(bào)顯示，全球最大的仿制藥廠梯瓦發(fā)生超過400億元的虧損。
形成鮮明對比的是，強(qiáng)生、吉利德、輝瑞等具有強(qiáng)大新藥研發(fā)能力的藥企凈利潤均超200億元。
當(dāng)下國內(nèi)從事創(chuàng)新藥研發(fā)的企業(yè)或者團(tuán)隊(duì)，無論大小，在融資中具有很強(qiáng)的議價(jià)能力。云鵬說，創(chuàng)新一方是“你愛接不接，總有接的”的態(tài)度。五年前，完全是另一番光景，投資人“不見兔子不撒鷹”。因?yàn)橥顿Y人心里沒底，研發(fā)一個新藥投入數(shù)億美元、數(shù)年時(shí)間，換來的卻是一個未知數(shù)。
謝雨禮也在2016年創(chuàng)辦了一家生物醫(yī)藥企業(yè)。他稱，創(chuàng)業(yè)在一定程度上是受到藥政改革的推動，新政有利于創(chuàng)新和生物制藥公司的成長。
“現(xiàn)在初創(chuàng)公司越來越多，一個小團(tuán)隊(duì)就能拉風(fēng)投做項(xiàng)目?！敝x雨禮對《財(cái)經(jīng)》記者分析，在江浙已經(jīng)有三四百家這樣靈活機(jī)動的創(chuàng)新公司。當(dāng)然，創(chuàng)新風(fēng)險(xiǎn)大，但他相信概率，“池子大了，一定會有影響力的新藥出來”。
《醫(yī)藥創(chuàng)新報(bào)告》指出，如果在今后十年依然以仿制藥生產(chǎn)為主，不能建立起醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)鏈，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展將后勁不足，直至喪失歷史性的“機(jī)會窗”。
讓人稍微松口氣的是，無論從政策，還是供給端和需求端看，目前中國具備了新藥爆發(fā)的基礎(chǔ)條件。
創(chuàng)新藥是制藥產(chǎn)業(yè)升級的必由之路，中國政府從未放棄趕上去的雄心。當(dāng)同為發(fā)展中國家的印度，在醫(yī)藥知識產(chǎn)權(quán)上挑戰(zhàn)美國和歐洲制藥商，促成了本國仿制藥產(chǎn)業(yè)的起飛時(shí)，中國并未效仿，而是對知識產(chǎn)權(quán)制度表現(xiàn)出適度的尊重和維護(hù)。這樣做的好處是，當(dāng)中國的制藥企業(yè)開始自主研發(fā)創(chuàng)新藥時(shí)，它們將成為專利制度的受益者。
新藥的供給端包括投資和研發(fā)能力兩大要素。早在2008年，中國政府開始在創(chuàng)新藥研發(fā)方面投入巨資，推動新藥重大專項(xiàng)，截至“十二五”末，中央財(cái)政投入達(dá)128億元，很多地方及民間資金跟進(jìn)很快。
資本市場蠢蠢欲動。自2015年起，百濟(jì)神州、和記黃埔在美國納斯達(dá)克上市；再鼎、信達(dá)、華領(lǐng)、基石等眾多新創(chuàng)生物醫(yī)藥公司獲得巨額投資，如信達(dá)生物和基石藥業(yè)在2016年分別獲得2.6億美元和1.5億美元投資。
盡管在金額上跟同期TMT領(lǐng)域的融資案例相比，是小巫見大巫，但在制藥業(yè)，已然激起巨大的漣漪。
清科研究中心的數(shù)據(jù)顯示，2016年參與醫(yī)藥行業(yè)投資的股權(quán)投資機(jī)構(gòu)數(shù)量有226家，比2010年的106家翻了一番還多；股權(quán)投資市場的醫(yī)藥行業(yè)投資金額也由2010年的52.63億元，增長到2016年的232.26億元，年復(fù)合增長率為28.07%。
政策和資本的磁石，使在美國一流大學(xué)攻讀生物醫(yī)學(xué)的中國留學(xué)生，從2010年開始大規(guī)模、頻繁地回流。中國與全球化智庫在2016年的調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，海歸人員在新生物工程和新醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)業(yè)最為活躍，占留學(xué)回國人員創(chuàng)業(yè)的22%，比排第二位的新一代信息技術(shù)領(lǐng)域高出7%。
不過，這些海歸人才通常只是新藥研發(fā)中某一環(huán)節(jié)的專家，欠缺端到端完整創(chuàng)新藥研發(fā)的成功經(jīng)驗(yàn)，由于中國創(chuàng)新藥研發(fā)歷史較短，國內(nèi)制藥界尚缺乏具有藥物研發(fā)成功紀(jì)錄的領(lǐng)軍人才，這在一定程度上，會使企業(yè)的原創(chuàng)能力打折扣。
中國醫(yī)藥市場的需求端無需多慮，增長空間巨大。來自艾美仕市場研究公司的數(shù)據(jù)顯示，2016年中國醫(yī)療支出占GDP的比重為5.5%，同年美國和日本的這一數(shù)據(jù)分別為17.1%和10.2%。
中國醫(yī)療支出與發(fā)達(dá)國家的懸殊比重，分?jǐn)偟矫總€人的頭上則更加懸殊。2015年，每個中國人的醫(yī)療衛(wèi)生費(fèi)用為2952元，僅為美國人均衛(wèi)生費(fèi)用的二十分之一。一位基金合伙人對《財(cái)經(jīng)》記者分析，中國城市人口在飲食、娛樂、游戲乃至高端消費(fèi)領(lǐng)域，人均消費(fèi)能力跟歐美人差不多，但藥品消費(fèi)存在一個很大的缺口。
有錢、有人、有市場，這給中國新藥崛起創(chuàng)造了機(jī)會。醫(yī)療健康投資基金本草資本合伙人劉千葉告訴《財(cái)經(jīng)》記者，未來20年，中國將出現(xiàn)全球生物醫(yī)藥界的“阿里”和“騰訊”，涌現(xiàn)出千億市值規(guī)模的行業(yè)領(lǐng)袖。
改革下一步
雷厲風(fēng)行，是業(yè)內(nèi)人士對本次藥審改革的普遍評價(jià)。連推新政，CFDA效率高，執(zhí)行力強(qiáng)，一氣呵成。不過，由于創(chuàng)新藥對審評機(jī)構(gòu)的水平要求更高，且往往無先例可循，需要評審人員具有較高的科研素質(zhì)，能夠從科學(xué)角度來評判風(fēng)險(xiǎn)。這成為當(dāng)下CFDA的短板。
CFDA藥品審評中心長期人手不足。積壓在藥品審評中心的待審申請，至2015年已多達(dá)22000件，至今，才基本消除這些多年積壓的注冊申請。
藥審新政后，加急招聘了近1千人，緩解審評壓力。但藥品審評是高度專業(yè)化的工作，培養(yǎng)這類人才需要一個過程和一定的時(shí)間。
一位經(jīng)歷過藥品申報(bào)工作的業(yè)內(nèi)人士告訴《財(cái)經(jīng)》記者，“現(xiàn)在（藥監(jiān)局）招的大部分是剛畢業(yè)的學(xué)生，很多都沒做過藥?！彼驮龅竭^“非?？尚Α钡幕貜?fù)意見，可以推測出審評員根本就沒看懂材料。
為補(bǔ)短板，CFDA從美國FDA引進(jìn)首席科學(xué)家，依靠外部專家第三方的意見，來彌補(bǔ)專業(yè)的不足，但助力畢竟有限。
改革中，還涉及臨床研究、監(jiān)管審批和支付環(huán)節(jié)，這都是當(dāng)前醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)最大的瓶頸，如果這些要素得不到顯著改善，醫(yī)藥行業(yè)將有可能失去當(dāng)前來之不易的好勢頭。
臨床研究首當(dāng)其沖，是創(chuàng)新藥研發(fā)過程中無法替代的一步，也是投入時(shí)間和資金最多的階段。在審評審批提速之后，臨床研究的機(jī)制和能力問題愈發(fā)突出，制約著在研新藥的臨床價(jià)值和上市速度。
與發(fā)達(dá)國家相比，中國是為數(shù)不多實(shí)行機(jī)構(gòu)認(rèn)證和試驗(yàn)審批的國家，臨床試驗(yàn)準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)過于嚴(yán)苛，審批周期較長。吳湞坦承，在國內(nèi)能夠做藥物臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)通過認(rèn)定的只有600多家，特別是能夠承擔(dān)I期臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)僅有100多家，某種程度上已成為醫(yī)藥創(chuàng)新的瓶頸。
這些具備資格的機(jī)構(gòu)大多為大型三甲醫(yī)院，日常醫(yī)療任務(wù)繁重，醫(yī)療資源十分緊張，加之臨床試驗(yàn)收入在醫(yī)院整體收入中不到1%，比例極低，因此藥物臨床試驗(yàn)并不能得到醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)和醫(yī)生的足夠重視。
麥肯錫研究報(bào)告指出，中國三甲醫(yī)院的醫(yī)生，每周花在研究、會議等活動上的時(shí)間不足4%，臨床研究的比例則更低。
一大批有意愿和資源進(jìn)行臨床試驗(yàn)的非三甲醫(yī)院，則被嚴(yán)苛的標(biāo)準(zhǔn)卡在認(rèn)證門外。
改革下一步，將推進(jìn)多項(xiàng)涉及臨床試驗(yàn)管理的舉措。比如，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)由資格認(rèn)定制改為備案制，提升臨床試驗(yàn)?zāi)芰?；臨床試驗(yàn)的審批，也由過去的“點(diǎn)頭制”，改為“搖頭制”，原來是經(jīng)審評機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)后，臨床試驗(yàn)才能開始，現(xiàn)在改為臨床試驗(yàn)的申請受理以后一定期限內(nèi)，如果審評機(jī)構(gòu)沒有給出不同的意見，就視為同意，申請人可以開展臨床試驗(yàn)。
而且，在一定條件下，可以接受境外多中心臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，這為國內(nèi)外臨床數(shù)據(jù)的互認(rèn)打開了方便之門，將進(jìn)一步縮短新藥的審批時(shí)間。
不過，放開臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的準(zhǔn)入，也難以一蹴而就地解決臨床資源緊張的問題。
由于長期以來，新藥研發(fā)不多，國內(nèi)臨床試驗(yàn)方面的人才、醫(yī)院主持臨床研究的項(xiàng)目組長都不夠，同時(shí)也缺乏經(jīng)驗(yàn)，藥企不敢將創(chuàng)新藥的臨床試驗(yàn)交給中小型醫(yī)院去做，還是會優(yōu)先找三甲醫(yī)院，這一矛盾，凸顯了國內(nèi)臨床試驗(yàn)環(huán)節(jié)硬件軟件都跟不上的窘境。
在審批提速后，后面的關(guān)卡還有支付和采購機(jī)制問題。這非CFDA一家所能撬動。
整個醫(yī)改是一盤棋，涉及到衛(wèi)生計(jì)生委、人社部、藥監(jiān)局等多個部門。而且，患者、藥企、醫(yī)院、監(jiān)管機(jī)構(gòu)、支付方，各有各的利益訴求。比如，患者希望吃上價(jià)廉質(zhì)優(yōu)的藥品，但是太便宜，藥企的盈利空間少，就沒有資金和動力去投入創(chuàng)新研發(fā)；國家鼓勵創(chuàng)新，加快審評可以實(shí)現(xiàn)，但是創(chuàng)新是要靠市場回報(bào)來支撐的。
得益于健全的支付體系，那些成功的創(chuàng)新藥在歐美市場的回報(bào)很豐厚，部分新藥在上市后五年，年銷售額即可達(dá)到60億-100億元人民幣。相比之下，中國新藥研發(fā)的投資回報(bào)遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于國際水平。
由于多為跟蹤創(chuàng)新，且臨床試驗(yàn)和人工成本相對低廉，在中國研發(fā)單個藥物的平均成本相對歐美較低；但是，新藥在中國上市后五年的平均年銷售額僅為0.5億-1.5億元人民幣，新藥研發(fā)經(jīng)濟(jì)回報(bào)甚至為負(fù)。
《醫(yī)藥創(chuàng)新報(bào)告》認(rèn)為，主要是因?yàn)樾滤幧鲜泻蟮目杉靶圆?，缺少?bào)銷機(jī)制，且集中采購環(huán)節(jié)市場準(zhǔn)入緩慢。
在創(chuàng)新藥領(lǐng)先的國家，無論是商業(yè)保險(xiǎn)占大頭的美國，還是政府公共資金為主的德國和日本等，都能報(bào)銷創(chuàng)新藥，且報(bào)銷資質(zhì)和上市批準(zhǔn)基本同步，最長不超過半年。
中國六成以上醫(yī)藥費(fèi)用由醫(yī)保支出，醫(yī)保目錄采用定期更新的方式，使創(chuàng)新藥的集中采購進(jìn)度緩慢，進(jìn)一步拉長了創(chuàng)新藥惠及患者的時(shí)間，以及創(chuàng)新藥企業(yè)獲得經(jīng)濟(jì)回報(bào)的周期。
此外，本應(yīng)作為重要的補(bǔ)充資金來源的商業(yè)健康險(xiǎn)體系覆蓋率仍然很低，至今仍未成為創(chuàng)新藥支付重要的補(bǔ)充資金來源。
預(yù)計(jì)今后五年，中國將有一批創(chuàng)新藥獲批上市，若不能及時(shí)獲得合理的經(jīng)濟(jì)回報(bào)，會嚴(yán)重打擊企業(yè)對研發(fā)持續(xù)投入的積極性。
2017年，新一輪的國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整展現(xiàn)出令人樂觀的方向。人社部社會保險(xiǎn)事業(yè)管理中心對45個獨(dú)家專利藥品組織談判。最終有36個藥品實(shí)現(xiàn)醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)的降價(jià)，降幅最高達(dá)70%以上，平均降幅44%。所涉及藥品多為治療腫瘤、心血管等重大疾病的臨床價(jià)值高、價(jià)格昂貴、專利創(chuàng)新品種。
這次國家醫(yī)保談判，以病人為中心，以臨床為基準(zhǔn)，明確了“補(bǔ)缺、選優(yōu)、支持創(chuàng)新、鼓勵競爭”的醫(yī)保用藥需求導(dǎo)向，重點(diǎn)考慮重大疾病治療用藥、短缺藥、兒童用藥，優(yōu)先考慮創(chuàng)新藥品，擴(kuò)大競爭性品種。
人社部醫(yī)保司司長陳金甫向《財(cái)經(jīng)》記者披露，36個藥品的準(zhǔn)入，預(yù)測醫(yī)保年增支出至少50億元以上，但如果未經(jīng)談判而直接納入，支出將翻倍。
人社部方面在談判中砍價(jià)特別狠，超出企業(yè)的預(yù)期?！督?jīng)濟(jì)觀察報(bào)》報(bào)道稱，一些企業(yè)人士，滿頭大汗地扶著墻出來。
當(dāng)臨床研究、監(jiān)管審批和支付環(huán)節(jié)的絆腳石一一搬開之后，就看醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)動機(jī)自身功率了。
國人早日吃上新藥，障礙不少，但值得期待。
