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醫(yī)藥與生物科技領(lǐng)域最新的7大變化
今年的醫(yī)藥與生物科技領(lǐng)域，發(fā)生了一些變化。第一，中國(guó)加入ICH：直面過往之痛，迎接行業(yè)巨變;第二，堅(jiān)持終得回報(bào)：瘋狂的CRO正在瘋狂的IPO;第三，生物醫(yī)藥巨頭公司的養(yǎng)成;第四，進(jìn)擊的巨人(T cell fight back)：開啟人類對(duì)抗癌癥的新紀(jì)元;第五，Data As A Service：為生命計(jì)算;第六，生命時(shí)代的風(fēng)口：從技術(shù)驅(qū)動(dòng)到應(yīng)用驅(qū)動(dòng);第七，我們今天所做的無(wú)上光榮：中國(guó)生命科學(xué)VC/PE持續(xù)爆發(fā)。 2017年是世界生命科學(xué)在不同領(lǐng)域開疆拓土，大放異彩的一年。大數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的新藥研發(fā)正在顛覆傳統(tǒng)、細(xì)胞免疫治療實(shí)現(xiàn)歷史性突破，基因編輯從科學(xué)走向技術(shù)、還有被生物學(xué)家承包的諾貝爾盛宴，生命科學(xué)的發(fā)展不但極大的豐富了人類對(duì)生命真相的認(rèn)知，同時(shí)也在生活的方方面面為我們點(diǎn)燃了一盞明燈。
縱觀行業(yè)，華大基因歷經(jīng)十八年風(fēng)雨得以成功上市，在連拉19個(gè)漲停背后是中國(guó)在前沿技術(shù)與高精尖儀器制造領(lǐng)域的“國(guó)家意志”;回顧歷史，我們的基礎(chǔ)工業(yè)在陣痛中成長(zhǎng);著眼當(dāng)下，中國(guó)的生命科學(xué)基礎(chǔ)研究正在改變世界的格局;展望未來(lái)，我們的醫(yī)藥與生物科技從曾經(jīng)的旁觀者逐漸成為全球化競(jìng)爭(zhēng)的參與者。
雄關(guān)漫道真如鐵，而今邁步從頭越。在燒錢的生物醫(yī)藥領(lǐng)域，情懷和回報(bào)正在快速進(jìn)入平衡期。對(duì)行業(yè)專業(yè)而深刻的理解，理性的選擇，篤定的堅(jiān)持，會(huì)給這顆無(wú)論做投資還是創(chuàng)業(yè)的拳拳赤子之心帶來(lái)最好的回報(bào)。
以下，供參考。 第一 論朝局：既往不戀，著眼當(dāng)下，乘風(fēng)新藥政，新醫(yī)改 中國(guó)加入ICH：直面過往之痛，迎接行業(yè)巨變 2017年6月2日，中國(guó)正式加入ICH(國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì))，醫(yī)藥科研人員喜極而泣有之，傳統(tǒng)制藥企業(yè)哭天搶地有之，但是可以肯定的是整個(gè)行業(yè)的希望之火被迅速點(diǎn)燃。長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，中國(guó)加入ICH，是中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)一次重要的歷史性轉(zhuǎn)折點(diǎn)，以此為契機(jī)進(jìn)一步融入國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)格局，對(duì)整個(gè)產(chǎn)業(yè)鏈來(lái)說(shuō)都是一次提升和飛躍。但從短期來(lái)看，意味著本土企業(yè)要在極短的時(shí)間把各類標(biāo)準(zhǔn)提升至國(guó)際水準(zhǔn)，這期間勢(shì)必將會(huì)淘汰一些跟不上發(fā)展的傳統(tǒng)企業(yè)。 我們歡呼雀躍之際，先看一個(gè)令人沮喪的事實(shí)。 2016年中國(guó)的銷售TOP20藥品，有6個(gè)中藥注射液(珍愛生命遠(yuǎn)離中藥注射液);還有2個(gè)輔助藥物(吃不吃的區(qū)別是你花錢了);還有一個(gè)風(fēng)口浪尖的滴丸(你懂的，它在美國(guó)的臨床III期即將走向終點(diǎn)，誰(shuí)在說(shuō)謊，誰(shuí)在穿著皇帝的新裝，終會(huì)揭曉)，另一個(gè)是由于作用靶點(diǎn)錯(cuò)誤，在美國(guó)和加拿大早已退市，美國(guó)很多80后醫(yī)生都不知道這個(gè)藥曾經(jīng)存在于世，而在中國(guó)卻是阿片類鎮(zhèn)痛藥的龍頭老大，年銷售額數(shù)十億。剩下的10個(gè)，有8個(gè)是國(guó)外大藥廠的，唯二幸存的是天晴和海靈，他們的藥的年齡甚至比我還大。作為市場(chǎng)規(guī)模僅次于美國(guó)與歐盟五國(guó)的最大新興市場(chǎng)，我們的醫(yī)藥創(chuàng)新和工業(yè)化土壤之貧瘠，超乎想象。其中一個(gè)原因是國(guó)內(nèi)的醫(yī)藥從業(yè)人員多是科學(xué)家，缺少工程化、商業(yè)化的高手，所以看中國(guó)的醫(yī)藥研究，比如發(fā)的paper數(shù)量，會(huì)產(chǎn)生一個(gè)幻覺——我們已經(jīng)處在世界前列，但是冷靜觀察產(chǎn)業(yè)化情況和醫(yī)藥公司實(shí)力，其實(shí)還是一個(gè)三流水平。但是有差距就意味著有機(jī)會(huì)。 2016年中國(guó)的銷售TOP20藥品 無(wú)論是加入ICH還是今年10月8日公布的36條新藥政，誰(shuí)會(huì)是最大的受益者? 首先最大的受益者肯定是國(guó)內(nèi)的患者，他們可以比過去更快用上國(guó)外的新藥，舉個(gè)例子，今年3月阿斯利康最新的肺癌靶向藥泰瑞莎Tagrisso(奧希替尼，AZD9291)在中國(guó)獲批，這款中國(guó)患者望眼欲穿的針對(duì)T790M突變的非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)神藥距離其在美國(guó)獲批也只晚了15個(gè)月，創(chuàng)了進(jìn)口藥在中國(guó)上市速度的記錄。 第二是國(guó)內(nèi)創(chuàng)新型醫(yī)藥研發(fā)外包公司， CRO， CMO、CSO等整個(gè)產(chǎn)業(yè)鏈都將融入全球化的競(jìng)爭(zhēng)格局，更高效的參與全球協(xié)作體系。 第三是我們的制藥工業(yè)，中國(guó)想成為一個(gè)醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)，不能只盯著國(guó)內(nèi)的一畝三分地，必須像其他行業(yè)一樣走出國(guó)門， ICH正如同一扇傳送門，有機(jī)會(huì)將中國(guó)新藥輸送給世界，變成世界新藥。 最后就是中國(guó)原創(chuàng)新藥的研發(fā)能力，一系列的改革會(huì)促使中國(guó)的研發(fā)企業(yè)在早期就參與到全球創(chuàng)新性研發(fā)活動(dòng)中去，并且按照國(guó)際通用的標(biāo)準(zhǔn)去保護(hù)和強(qiáng)化自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，尊重規(guī)則，并嚴(yán)格要求我們的質(zhì)量體系與國(guó)際接軌，進(jìn)而促進(jìn)中國(guó)的創(chuàng)新能力的提高。 是不是快激動(dòng)的哭了?但需要認(rèn)清的是中國(guó)要從一個(gè)制藥大國(guó)走向醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)，可能需要我們整整一代人的努力。 第二 起風(fēng)了：展望未來(lái)，行業(yè)正在發(fā)生變革，創(chuàng)新型企業(yè)機(jī)遇與挑戰(zhàn)并存 堅(jiān)持終得回報(bào)：瘋狂的CRO正在瘋狂的IPO 大約在十五年前，任何場(chǎng)合下都特別敢說(shuō)英語(yǔ)的印度人，在軟件外包上在世界面前露盡了臉，但今天，在醫(yī)藥研發(fā)外包上，中國(guó)企業(yè)再?zèng)]給印度半點(diǎn)機(jī)會(huì)。 在政策和資本的推動(dòng)下，今年藥明康德、康龍化成等CRO公司相繼遞交了IPO申報(bào)，昭衍新藥也完成主板上市。其中藥明康德集團(tuán)旗下化學(xué)CMO公司合全藥業(yè)，早在2015年新三板上市，一舉成為新三板最貴的公司之一，市值190億;生物CMO公司藥明生物，2017年6月在港交所上市，市值460億;基因大數(shù)據(jù)公司明碼生物在今年5月和9月連續(xù)獲得兩筆總額2.9億美金的巨額融資?；叵雰赡昵八幟骺档略诿绹?guó)退市的時(shí)候，市值只有區(qū)區(qū)30億美金，充其量也就200億人民幣不到，但是按現(xiàn)在這套路藥明康德集團(tuán)整體的市值早已沖破千億，一騎絕塵。 所以二級(jí)市場(chǎng)的分析師這樣評(píng)價(jià)這個(gè)行業(yè)：中國(guó)的CRO里面只有兩類公司，一種是已經(jīng)上市的，另一種是正奔在上市路上的。 回顧歷史，2001年中國(guó)加入世貿(mào)組織后，國(guó)際化程度與創(chuàng)新環(huán)境日益優(yōu)化，中國(guó)聚集了大量?jī)?yōu)秀的技術(shù)人才同時(shí)憑借臨床實(shí)驗(yàn)成本的優(yōu)勢(shì)，跨國(guó)制藥企業(yè)開始在中國(guó)設(shè)立研發(fā)中心，他們的意圖在于吸納本土高科技人才，降低研發(fā)成本，并在全球增長(zhǎng)最快的藥品市場(chǎng)擴(kuò)大自己的地盤。 然而近兩年，跨國(guó)藥企開始關(guān)閉早年在中國(guó)設(shè)立的研發(fā)中心。2015年，艾伯維關(guān)閉中國(guó)的腎病研發(fā)中心;2016年9月，諾華解散中國(guó)生物研發(fā)部門;羅氏削減中國(guó)生物藥研發(fā)團(tuán)隊(duì)。2017年10月和11月，禮來(lái)和GSK也解散了他們上海張江的臨床前研究實(shí)驗(yàn)室?？鐕?guó)藥企在中國(guó)研發(fā)中心的裁撤，正體現(xiàn)了跨國(guó)制藥企業(yè)藥物研發(fā)模式的調(diào)整，從"內(nèi)向型研發(fā)"向"外向型、協(xié)作研發(fā)"的轉(zhuǎn)變。 In China For China, In China For Global, 一直是跨國(guó)制藥巨頭立足中國(guó)的根本目的，十?dāng)?shù)年前的初衷依然不改。站在過去看現(xiàn)在，十余年的發(fā)展，中國(guó)的醫(yī)藥創(chuàng)新正在呈現(xiàn)星火燎原之勢(shì);站在現(xiàn)在看未來(lái)，為了改變國(guó)內(nèi)以仿制藥為主的現(xiàn)狀，中國(guó)政府大力提倡創(chuàng)新藥企業(yè)的發(fā)展，隨著資本市場(chǎng)對(duì)高科技密集型CRO企業(yè)的認(rèn)可，中國(guó)的CRO行業(yè)進(jìn)入爆發(fā)期，同時(shí)各大跨國(guó)制藥企業(yè)十余年來(lái)間接為中國(guó)培養(yǎng)了大量研發(fā)人才，隨著研發(fā)中心的裁撤與削減，這類人才勢(shì)必將回歸本土企業(yè)。再加上各類醫(yī)藥研發(fā)組織、協(xié)會(huì)的成立與活動(dòng)，一線臨床醫(yī)生再加上專業(yè)的投資人對(duì)產(chǎn)業(yè)的推動(dòng)作用。整個(gè)行業(yè)應(yīng)景了那句詩(shī)，十年征途路千回，日暮晨星總朝東。 我們有理由相信創(chuàng)新藥以及與之相關(guān)的產(chǎn)業(yè)鏈將是未來(lái)十年國(guó)內(nèi)健康產(chǎn)業(yè)投資最重要、彈性最大的主線。 第三 我國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展國(guó)際化、合作化和多元化模式初露鋒芒 生物醫(yī)藥巨頭公司的養(yǎng)成 十幾年前，第一代回國(guó)創(chuàng)業(yè)的生物醫(yī)藥海歸通常效仿跨國(guó)藥企的發(fā)展模式，走自主研發(fā)的道路，這也是一條注定漫長(zhǎng)、寂寞、困難重重、風(fēng)險(xiǎn)重重之路，所謂一將功成萬(wàn)骨枯來(lái)形容這樣的創(chuàng)新藥發(fā)展路徑一點(diǎn)都不為過。代表企業(yè)有貝達(dá)藥業(yè)、君實(shí)生物、微芯生物、和記黃埔等。他們無(wú)論是從仿制藥經(jīng)過仿創(chuàng)結(jié)合再到創(chuàng)新藥的路徑，還是me-too，亦或是first-in-class，都是我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新歷史中的璀璨明珠，無(wú)論成敗都是行業(yè)的瑰寶。即使到今天很多轉(zhuǎn)型中的大型藥企依然執(zhí)著于此，這些倔強(qiáng)的中國(guó)力量正在托起中國(guó)醫(yī)藥的未來(lái)。 不過有數(shù)據(jù)顯示，近十年全球上市的重磅新藥有60%以上是大型藥企從有較強(qiáng)研發(fā)能力的小型Biotech買來(lái)的。通常小型研發(fā)企業(yè)是基于Pick the winner的套路，他們更有精力去充分挖掘一個(gè)藥品的臨床潛力和未來(lái)。同時(shí)跨國(guó)制藥公司在新藥研發(fā)階段對(duì)各個(gè)項(xiàng)目的取舍、研發(fā)重心的轉(zhuǎn)移等原因而需要放棄的項(xiàng)目中存在很多有開發(fā)潛質(zhì)的品種，國(guó)內(nèi)企業(yè)對(duì)品種的引進(jìn)許多時(shí)候也是源于共同開發(fā)國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，因此品種的引進(jìn)再開發(fā)都是一條相對(duì)更加有效率的捷徑。 近十年全球上市的重磅新藥有60%是跨國(guó)藥企從小型研發(fā)公司買來(lái)的 適合創(chuàng)業(yè)公司的全新商業(yè)模式license in+CRO+VC 作為最具代表的中國(guó)新生代創(chuàng)新藥企業(yè)，再鼎醫(yī)藥2014年創(chuàng)立之時(shí)就拿到了紅杉、啟明、 KPCB等機(jī)構(gòu)3000萬(wàn)美元的天使投資，2014年、2016年又分別完成的3000萬(wàn)美元A輪和1億美元B輪融資。目前，再鼎醫(yī)藥已經(jīng)引進(jìn)了來(lái)自優(yōu)時(shí)比、韓美、賽諾菲的7款藥物進(jìn)行臨床前或臨床階段的開發(fā)，再鼎將負(fù)責(zé)這些藥物未來(lái)所有的開發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)推廣，賣方獲得預(yù)付款、里程金和分層銷售分成等。2017年9月29日，再鼎醫(yī)藥在美國(guó)納斯達(dá)克正式IPO，募集的資金主要將用來(lái)完成三款藥物在中國(guó)的Ⅱ期或III期臨床試驗(yàn)，以及l(fā)icense in新產(chǎn)品來(lái)推進(jìn)和擴(kuò)大公司管線，他們特別關(guān)注的產(chǎn)品是全球獨(dú)占性開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益產(chǎn)品。采用全新商業(yè)模式license in/IP+CRO+VC進(jìn)行新藥研發(fā)，再鼎是國(guó)內(nèi)效率最高的一家新銳公司。 大數(shù)據(jù)+基因組學(xué)指導(dǎo)新藥再生和價(jià)值重建 后基因組和大數(shù)據(jù)時(shí)代，最先起飛的一定是新藥研發(fā)，畢竟沿著傳統(tǒng)的研發(fā)套路越來(lái)越慢了。在靶向藥為主導(dǎo)的今天，同是創(chuàng)業(yè)公司的索元生物的商業(yè)模式與再鼎醫(yī)藥不太一樣，索元是從國(guó)際大藥廠引進(jìn)經(jīng)過臨床后期試驗(yàn)證明過安全性且顯示對(duì)部分患者有效，卻在放大臨床試驗(yàn)后失敗的藥物，利用特定的生物標(biāo)記技術(shù)加上大數(shù)據(jù)分析算法重新篩選入組患者，并且重新開展臨床試驗(yàn)。按照這個(gè)套路之前臨床Ⅱ期數(shù)據(jù)過硬，Ⅲ期死掉的藥物都可以拿來(lái)篩一篩，會(huì)得到一些小而美的藥物，也說(shuō)不定能敲開一些頑疾的治療之門。 LAM Therapeutics是跟索元生物類似的大數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的新藥研發(fā)公司。LAM將患者、人工智能技術(shù)與新一代基因測(cè)序技術(shù)高效結(jié)合起來(lái)。在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中他們通過分析患者的基因組學(xué)與蛋白質(zhì)組學(xué)數(shù)據(jù)，將相關(guān)藥物與正確的患者匹配，來(lái)提高臨床試驗(yàn)的效率與準(zhǔn)確率，大大縮短新藥研發(fā)周期。2017年4月，公司LAM Therapeutics完成了5800萬(wàn)美元C輪融資。值得一提的是，LAM Therapeutics的創(chuàng)始人之一是世界上第一臺(tái)半導(dǎo)體測(cè)序儀PGM的發(fā)明人Jonathan Rothberg博士，是科研界獨(dú)樹一幟的傳奇，也是叱咤風(fēng)云的商業(yè)大腕，他曾先后創(chuàng)立了5家生命科學(xué)公司，被稱為“生物科技領(lǐng)域的喬布斯”。Jonathan Rothberg博士的成就無(wú)疑給正在迷茫的中國(guó)的科學(xué)家指明了一條道路，當(dāng)科學(xué)成為技術(shù)，才是科研的真正的目的，也唯有將技術(shù)商業(yè)化，才是產(chǎn)業(yè)之幸。 第四 進(jìn)擊的巨人(T cell fight back)：開啟人類對(duì)抗癌癥的新紀(jì)元 2017年8月30日是一個(gè)注定要寫進(jìn)世界編年史的日子。這一天，美國(guó)FDA批準(zhǔn)諾華的CTL019上市，商品名為Kymriah。這是全球第一款獲批的CAR-T療法，用于治療25歲以下急性B淋巴細(xì)胞白血病(ALL)復(fù)發(fā)性和難治性患者。 2017年10月19日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了KATE公司(今年KATE被洋豪Gilead公司斥資 119億美金收購(gòu))的CAR-T療法Yescarta上市，用于治療罹患特定類型的大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。這是全球首款獲準(zhǔn)上市的針對(duì)特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法，也是美國(guó)第二個(gè)獲批上市的CAR-T療法。 就是這么牛逼閃閃的技術(shù)!這預(yù)示著人類在戰(zhàn)勝癌癥的道路上取得了前所未有的成功。我們最終是有可能戰(zhàn)勝腫瘤的，盡管現(xiàn)在的技術(shù)有很多瓶頸和局限(比如Kymriah只針對(duì)晚期B急淋，而我們所熟悉的春晚福娃得的是急性髓細(xì)胞白血病，Kymriah救不了他)，但這個(gè)未來(lái)是可以預(yù)期的(也是在今年，在一個(gè)針對(duì)急性髓細(xì)胞白血病的臨床試驗(yàn)中，使用Celyad公司的靶向NKG2D的CAR-T治療，病人出現(xiàn)了完全緩解的成功案例!)。 美國(guó)第一個(gè)CAR-T和第二個(gè)CAR-T已經(jīng)正式批準(zhǔn)了，一個(gè)波瀾壯闊的時(shí)代已經(jīng)來(lái)臨，那引領(lǐng)世界精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)發(fā)展腳步的中國(guó)的情況怎么樣呢? 截至目前，在ClinicalTrials.gov 公布的CAR-T臨床試驗(yàn)，在美國(guó)開展的有63個(gè)，而在中國(guó)開展的有110個(gè)。光看數(shù)量的話，中國(guó)比美國(guó)還強(qiáng)!事實(shí)果真如此美好嗎? 當(dāng)然不是!因?yàn)橹袊?guó)現(xiàn)在做的這些CAR-T臨床研究產(chǎn)生的數(shù)據(jù)都不能作為正式的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)用來(lái)進(jìn)行CFDA申報(bào)!(我已經(jīng)看到一大波仰望星空的投資人和CAR-T技術(shù)創(chuàng)業(yè)者正向我舉起拳頭。) 因?yàn)橹袊?guó)的CAR-T等細(xì)胞治療作為藥品申報(bào)的政策還沒有正式出臺(tái)，只有等《細(xì)胞制品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》的正式頒布(2015年，衛(wèi)計(jì)委和中國(guó)食藥局聯(lián)合發(fā)布了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》。該辦法規(guī)定CAR-T將按照藥品而不是第三類醫(yī)療技術(shù)來(lái)監(jiān)管;2016年底，國(guó)家藥品審評(píng)中心發(fā)布《細(xì)胞制品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》的征求意見稿，只有等意見稿變成明文政策并正式發(fā)布之后，中國(guó)CAR-T作為藥品審批流程和標(biāo)準(zhǔn)才會(huì)有一個(gè)清晰的路徑)，CFDA才能接受第一個(gè)CAR-T新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并開展正式的藥物臨床試驗(yàn)，作為藥物的CAR-T才有可能在中國(guó)獲批上市。 雖然道阻且艱，但是我們不能否認(rèn)，免疫治療歷經(jīng)百年發(fā)展終由“配角”成為“主角”。在前沿醫(yī)療技術(shù)領(lǐng)域，監(jiān)管強(qiáng)，技術(shù)發(fā)展快，很多時(shí)候，技術(shù)的進(jìn)步和服務(wù)模式的進(jìn)步超過了監(jiān)管改變的速度，具有戰(zhàn)略發(fā)展眼光的投資人應(yīng)該在一些尖端的領(lǐng)域做出布局，而不是去投那些挑戰(zhàn)政策底線的項(xiàng)目。 互聯(lián)網(wǎng)時(shí)代自帶流量的炒作可以讓人爆紅，但唯有新的科學(xué)突破和技術(shù)進(jìn)步，才可以救人于水火并永遠(yuǎn)被歷史銘記。 第五 Data As A Service：為生命計(jì)算 從誕生之日起就注定叱詫風(fēng)云的23andme今年又獲了得2.5億美元的E輪融資，本次領(lǐng)投的是紅杉資本，這是繼2015年10月1.15億美元的又一筆巨額融資。 2017年9月11日，23andme聯(lián)合生物醫(yī)藥世界巨頭基因泰克(Genentech)在Nature 子刊Nature Genetics上發(fā)表論文，通過對(duì)六千多名帕金森患者和三十萬(wàn)名正常人的進(jìn)行全基因組關(guān)聯(lián)分析，發(fā)現(xiàn)了17個(gè)新的與帕金森癥相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)基因位點(diǎn)。也是在9月，辛辛那提兒童醫(yī)院醫(yī)學(xué)中心和挪威公共健康中心的研究人員在The New England Journal of Medicine( NEJM)上發(fā)表基于四萬(wàn)多份23andme用戶的全基因組數(shù)據(jù)信息的研究成果，科研人員發(fā)現(xiàn)了6個(gè)與早產(chǎn)與流產(chǎn)高度相關(guān)SNP (Single Nucleotide Polymorphism,單核苷酸多態(tài)性)位點(diǎn)。這些候選基因的功能研究將用來(lái)確定相關(guān)致病基因和潛在的治療靶點(diǎn)，從而推動(dòng)相關(guān)藥物的研發(fā)工作。目前，23andme的核心商業(yè)模式正在從單純的DCT基因檢測(cè)服務(wù)公司向大數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的新藥研發(fā)公司華麗轉(zhuǎn)身，一如創(chuàng)始人Anne Wojcicki在十五年前在天使輪融資BP上告訴投資人的那樣。 23andme的轉(zhuǎn)型開啟了一個(gè)Data As A Service的新時(shí)代，隨著從個(gè)體化健康到個(gè)體化藥物研發(fā)的時(shí)代大幕揭開，人體數(shù)據(jù)的價(jià)值從概念炒作到價(jià)值落地與增值，23andme無(wú)疑是行業(yè)的領(lǐng)導(dǎo)者。公司基于龐大的用戶數(shù)據(jù)庫(kù)，加上基因型和表型、生活習(xí)慣等多維度數(shù)據(jù)的高效組合，在國(guó)際頂級(jí)期刊上發(fā)文如同灌水，充分驗(yàn)證了他們一直秉承的商業(yè)驅(qū)動(dòng)研究的理念在前沿科研領(lǐng)域的可行性。 截至2017年中國(guó)的基因測(cè)序公司已經(jīng)突破一千家，同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)，缺少核心技術(shù)是整個(gè)行業(yè)面臨洗牌的主要原因。我們相信那些具有科研沉淀、具有較強(qiáng)生物信息分析能力，還能夠有效結(jié)合臨床數(shù)據(jù)的企業(yè)將有機(jī)會(huì)成為中國(guó)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的中堅(jiān)力量。 第六 生命時(shí)代的風(fēng)口：從技術(shù)驅(qū)動(dòng)到應(yīng)用驅(qū)動(dòng) 今年3月，美國(guó)eGenesis公司宣布獲得由 Biomatics Capital 和 ARCH Venture Partners領(lǐng)投的3800萬(wàn)美元A輪投資。eGenesis是由哈佛遺傳學(xué)教授 George Church 和他來(lái)自中國(guó)的博士后楊璐菡創(chuàng)立，公司的核心技術(shù)是使用基因編輯工具 CRISPR-Cas9使豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒基因失活，再將豬體內(nèi)的器官移植到人體內(nèi)，并推動(dòng)異種器官移植臨床應(yīng)用。今年8月，楊璐菡、George Church聯(lián)合中國(guó)云南農(nóng)業(yè)大學(xué)的科研人員在Science上發(fā)表論文，宣布他們獲得了世界首批內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒基因失活的幼豬。 CRISPR-Cas9的出現(xiàn)，相當(dāng)于讓我們對(duì)生命的認(rèn)識(shí)從泥板刻字時(shí)代飛躍到了用 Word 編輯文字的時(shí)代。我們不否認(rèn)醫(yī)學(xué)將是重要領(lǐng)域，但需要更長(zhǎng)的路?；蚓庉嬙诜轻t(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用主要集中在農(nóng)業(yè)、能源、環(huán)保材料等領(lǐng)域。離我們最近的當(dāng)屬農(nóng)業(yè)，比如我們對(duì)優(yōu)質(zhì)農(nóng)產(chǎn)品的多重要求，要靠多基因位點(diǎn)的編輯實(shí)現(xiàn);再比如許多植物通常有好幾套染色體，改變一個(gè)基因需要批量處理它在多個(gè)染色體上的拷貝，而這些正是這項(xiàng)技術(shù)獨(dú)有的能力。和傳統(tǒng)的轉(zhuǎn)基因方法不同，目前大多數(shù) CRISPR 在農(nóng)業(yè)改良上的應(yīng)用都是對(duì)基因的敲除，并沒有引入外源性的基因，這就減少了對(duì)安全性的擔(dān)憂與爭(zhēng)議。 今年10月23日，中科院動(dòng)物所聯(lián)合中國(guó)農(nóng)業(yè)大學(xué)的研究人員在PNAS發(fā)表論文，利用CRISPR/Cas9技術(shù)，向豬的基因組內(nèi)插入一個(gè)解耦聯(lián)蛋白基因(UCP1)，經(jīng)過基因改造的豬瘦肉率顯著提高，比正常豬脂肪少24%，豬的抗寒能力也得到提高。值得一提的是該工作發(fā)表后，受到了美國(guó)國(guó)家公共電臺(tái)、中國(guó)新華社、Science等知名媒體或雜志的關(guān)注。美國(guó)國(guó)家公共電臺(tái)在題為“CRISPR Bacon: Chinese Scientists Create Genetically Modified Low-Fat Pigs”的文章中引述美國(guó)科學(xué)院院士、密蘇里大學(xué)Michael Roberts教授的評(píng)論，該評(píng)論談到“中國(guó)科學(xué)家的這項(xiàng)工作十分重要，在提升這些豬肉產(chǎn)量的同時(shí)還提供了一種改善動(dòng)物福利的方式”。 目前國(guó)外的大公司紛紛推出基因編輯產(chǎn)品上市計(jì)劃，再加上公眾的接受過程和可能的 FDA 咨詢過程，3-5年就可能迎來(lái)發(fā)展的高峰。反觀中國(guó)，雖然我們的研發(fā)也走在前列，但是中國(guó)有可能把 CRISPR 的監(jiān)管劃歸轉(zhuǎn)基因監(jiān)管體系，這將會(huì)牽制商業(yè)化的進(jìn)程。 然而，青山遮不住，畢竟東流去。基因編輯無(wú)疑是生命時(shí)代的風(fēng)口，在這個(gè)前沿領(lǐng)域中國(guó)必須發(fā)出自己的聲音，還是那句話，你不干，別人也會(huì)干。 第七 我們今天所做的無(wú)上光榮：中國(guó)生命科學(xué)VC/PE持續(xù)爆發(fā) 根據(jù)ChinaBio?編制的數(shù)據(jù)，中國(guó)生命科學(xué)VC/PE在過去30個(gè)月中已經(jīng)籌集了450億美元，投資了120億美元。2016年，新基金完成募集資金200億美元，今年將達(dá)到300億美元。按照這個(gè)速度，三年可以籌集到600億美元，是繼續(xù)強(qiáng)力支持中國(guó)生命科學(xué)公司的有力保證。
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