新藥專(zhuān)項(xiàng)將迎來(lái)新變化?！?021-2035年，國(guó)家重大新藥創(chuàng)制科技重大專(zhuān)項(xiàng)將用‘三個(gè)五年’的時(shí)間從研究?jī)?nèi)容、支持重心及支持方式等方面做調(diào)整。”記者從權(quán)威消息源獲悉，國(guó)家層面正在調(diào)整重大新藥創(chuàng)制具體實(shí)施方案，擬將研究?jī)?nèi)容從傳統(tǒng)的化學(xué)藥、生物藥和中藥擴(kuò)大到基因治療、免疫治療、干細(xì)胞治療等新型藥物療法及指導(dǎo)個(gè)性化用藥的診斷產(chǎn)品。
注意，注意！未來(lái)國(guó)家的戰(zhàn)略導(dǎo)向是瞄準(zhǔn)世界生物技術(shù)發(fā)展前沿，聚焦新藥品種及其相關(guān)生物技術(shù)，全鏈條整體布局，強(qiáng)化基礎(chǔ)研究和原始創(chuàng)新，強(qiáng)化以科研院所和高校為主的源頭創(chuàng)新、以企業(yè)為主的技術(shù)創(chuàng)新、上中下游緊密結(jié)合的網(wǎng)格化創(chuàng)新體系，加快成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化。
這種戰(zhàn)略思路更顯露出國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新的新內(nèi)涵。據(jù)悉，新藥創(chuàng)制的支持重心將從應(yīng)用技術(shù)研究等下游向基礎(chǔ)研究和原始創(chuàng)新等上游轉(zhuǎn)移。為此，專(zhuān)項(xiàng)調(diào)整的思路在支持方式上，會(huì)從高校、科研院所向大型研發(fā)型企業(yè)轉(zhuǎn)移；從多、小、散向集中委托攻關(guān)轉(zhuǎn)變，這是需要特別引起業(yè)界關(guān)注的。為達(dá)成目標(biāo)，政府科技管理部門(mén)將從項(xiàng)目管理向創(chuàng)新服務(wù)、政策保障所轉(zhuǎn)變。據(jù)悉，上個(gè)規(guī)劃年，新藥專(zhuān)項(xiàng)過(guò)半的申報(bào)數(shù)和經(jīng)費(fèi)都給了企業(yè)。換言之，新時(shí)代醫(yī)藥企業(yè)將是創(chuàng)新主體，引領(lǐng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)換擋提速。
分“三步”實(shí)現(xiàn)跨越
據(jù)該權(quán)威人士公開(kāi)透露，國(guó)家重大新藥創(chuàng)制專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施方案擬用‘三個(gè)’五年走好“三步”：即積累階段，初步建立自主創(chuàng)新體系的框架和雛型；到了崛起階段，力爭(zhēng)居國(guó)際新藥研發(fā)“第二方陣”的領(lǐng)先地位；跨越階段，則將接近或在國(guó)際先進(jìn)行列中占有一席之地。
之所以做出大調(diào)整，主要是基于當(dāng)前我國(guó)重大新藥創(chuàng)制項(xiàng)目雖取得了令人矚目的成就，但仍存在著一些發(fā)展瓶頸，如原始創(chuàng)新待進(jìn)一步加強(qiáng)。國(guó)內(nèi)生命科學(xué)和生物醫(yī)藥領(lǐng)域基礎(chǔ)研究薄弱，原始創(chuàng)新知識(shí)供給與轉(zhuǎn)化不足，而新藥專(zhuān)項(xiàng)定位于藥物創(chuàng)新的中下游，對(duì)早期的基礎(chǔ)研究支持力度不夠，原始創(chuàng)新成為新藥創(chuàng)制進(jìn)一步發(fā)展的薄弱環(huán)節(jié)；而在創(chuàng)新體系建設(shè)方面，存在著部分平臺(tái)的技術(shù)服務(wù)和開(kāi)放共享作用尚未充分發(fā)揮、協(xié)同創(chuàng)新的體制機(jī)制尚不健全，技術(shù)支撐作用有待進(jìn)一步增強(qiáng)；此外，在創(chuàng)新的政策環(huán)境方面還有待于進(jìn)一步優(yōu)化：如遺傳資源審批、倫理審查等仍然是制約環(huán)節(jié)，進(jìn)入醫(yī)保和招標(biāo)采購(gòu)等政策尚未落地，臨床試驗(yàn)激勵(lì)機(jī)制缺乏，臨床試驗(yàn)?zāi)芰唾|(zhì)量有待提高。
2018-2020年是新藥專(zhuān)項(xiàng)的沖刺突破和總結(jié)驗(yàn)收年，在確保實(shí)現(xiàn)新藥專(zhuān)項(xiàng)總體目標(biāo)的圓滿實(shí)現(xiàn)甚至超額完成外，為未來(lái)創(chuàng)新藥專(zhuān)項(xiàng)做好頂層設(shè)計(jì)和啟動(dòng)實(shí)施奠定良好的技術(shù)、管理和政策基礎(chǔ)。據(jù)悉，“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施整整十年，僅2018年上半年就有6個(gè)一類(lèi)新藥獲批上市。杰華生物重組細(xì)胞因子基因衍生蛋白注射液今年4月在專(zhuān)項(xiàng)支持下獲準(zhǔn)用于治療慢性乙型肝炎。除口服核苷類(lèi)抗病毒藥和人干擾素（普通和長(zhǎng)效）兩大類(lèi)藥物以外，該藥是30多年來(lái)研發(fā)成功的第一個(gè)全新種類(lèi)乙肝治療藥物。而重慶前沿生物的艾博韋泰是全球第一個(gè)抗艾滋病長(zhǎng)效融合抑制劑、中國(guó)第一個(gè)原創(chuàng)抗艾新藥，今年5月在專(zhuān)項(xiàng)支持下獲準(zhǔn)上市，用于與其他抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物聯(lián)合使用，治療經(jīng)抗病毒藥物治療仍有病毒復(fù)制的HIV-1感染患者。
該專(zhuān)家透露，新藥專(zhuān)項(xiàng)的調(diào)整首先要注重通過(guò)嚴(yán)格過(guò)程管理、監(jiān)督評(píng)估和創(chuàng)新服務(wù)，加快課題的順利執(zhí)行，做好新藥專(zhuān)項(xiàng)的沖刺突破和驗(yàn)收，實(shí)現(xiàn)“突”的跨越，實(shí)現(xiàn)新藥專(zhuān)項(xiàng)總體目標(biāo)的圓滿實(shí)現(xiàn)甚至超額完成；其次是加強(qiáng)溝通協(xié)調(diào)機(jī)制，健全法規(guī)政策，完善相關(guān)制度，引導(dǎo)各方力量的投入，營(yíng)造有利的政策環(huán)境，做好新藥創(chuàng)制成果的轉(zhuǎn)化工作；最后是總結(jié)經(jīng)驗(yàn)，啟動(dòng)戰(zhàn)略研究，推動(dòng)我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)跨入國(guó)際先進(jìn)行列。
企業(yè)是主體，10類(lèi)重疾創(chuàng)新破局
據(jù)了解，“十二五”期間，國(guó)家新藥創(chuàng)制已針對(duì)惡性腫瘤等10類(lèi)（種）重大疾病等研制出療效好、副作用小、價(jià)格便宜的藥品，基本滿足人民日益增長(zhǎng)的健康和醫(yī)療需求；同時(shí)提高了我國(guó)自主創(chuàng)制藥物的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力，這也是我國(guó)從仿藥大國(guó)向醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)轉(zhuǎn)變的基本面。
目前，10類(lèi)重大疾病戰(zhàn)略布局已獲得阿帕替尼、西達(dá)苯胺、鹽酸?？颂婺岬?5個(gè)1類(lèi)新藥（含21個(gè)化藥、14個(gè)生物藥），新藥數(shù)量是實(shí)施前的7倍。此外，還有連蘇膠囊等23個(gè)5類(lèi)或6類(lèi)中藥新藥，并改造了200余種臨床急需品種，其中涉及國(guó)家基本藥物80余種，藥品質(zhì)量明顯提升。專(zhuān)項(xiàng)支持的部分創(chuàng)新藥和首仿藥已陸續(xù)進(jìn)入不同省份的醫(yī)保目錄，填補(bǔ)了相關(guān)疾病領(lǐng)域的用藥空白，解決百姓重大疾病用藥需求。
該人士介紹，通過(guò)專(zhuān)項(xiàng)目前我國(guó)已構(gòu)建網(wǎng)格化創(chuàng)新體系，布局了10個(gè)以科研院所和高校為主的國(guó)家級(jí)綜合技術(shù)平臺(tái)；共產(chǎn)出1類(lèi)新藥近10個(gè)，臨床批件90余件，轉(zhuǎn)讓金額超過(guò)60億元，承擔(dān)多項(xiàng)國(guó)家應(yīng)急任務(wù)，社會(huì)經(jīng)濟(jì)效益顯著；此外還建成8個(gè)企業(yè)藥物創(chuàng)新技術(shù)體系，產(chǎn)出自主研發(fā)并上市1類(lèi)新藥3個(gè)；11個(gè)1類(lèi)品種進(jìn)入不同臨床研究階段；布局24個(gè)GLP平臺(tái)課題，128個(gè)GCP平臺(tái)等，目前國(guó)內(nèi)已為新藥創(chuàng)制提供了基本的評(píng)價(jià)和支撐體系。
很明顯，創(chuàng)新將是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)未來(lái)增長(zhǎng)的引擎。記者注意到，醫(yī)藥企業(yè)科研投入正大幅增加，成為創(chuàng)新主體。2011-2016年醫(yī)藥制造業(yè)規(guī)模以上工業(yè)企業(yè)研發(fā)投入整體保持較高速度增長(zhǎng)，5年復(fù)合增長(zhǎng)率為16%；專(zhuān)項(xiàng)支持課題企業(yè)承擔(dān)比例由十一五的34.9%增長(zhǎng)到當(dāng)前的64.1%，部分企業(yè)研發(fā)水平接近國(guó)際先進(jìn)水平?！靶桕P(guān)注的是，目前新藥投資呈現(xiàn)投頂尖團(tuán)隊(duì)、大規(guī)模、長(zhǎng)周期持續(xù)投入的特點(diǎn)。百濟(jì)神州等在納斯達(dá)克上市，信達(dá)生物、歌禮藥業(yè)等赴港IPO?！睂?zhuān)家認(rèn)為，在資本的推動(dòng)下，中國(guó)藥企國(guó)際化程度不斷提高，目前已有近百個(gè)新藥開(kāi)展歐美臨床實(shí)驗(yàn)，10個(gè)品種已進(jìn)入三期臨床。尤其是加入ICH后，中國(guó)研發(fā)創(chuàng)新藥物國(guó)際轉(zhuǎn)讓增速，同樣引起國(guó)際高度重視。
